諾華公司宣佈，其用於治療脊髓性肌萎縮症（SMA）的基因療法Itvisma®已獲得歐盟委員會批准。該療法是一種一次性、固定劑量的基因治療藥物。

此次批准意味着，在歐盟範圍內，SMA患者無論年齡大小，現在都有資格接受基因替代療法。關鍵性的STEER和STRENGTH研究數據顯示，Itvisma為SMA患者帶來了具有臨床意義的顯著獲益。

由此，Itvisma成為歐盟首個獲准用於廣泛SMA人群的基因替代療法，標誌着該疾病治療領域的一個重要里程碑。