生物製藥公司Inhibikase Therapeutics, Inc.近日宣佈，其研發的候選藥物IKT-001已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格認定，適應症為肺動脈高壓（PAH）。

這一認定旨在鼓勵開發用於治療罕見疾病或病症的藥物，通常為患者人數少於20萬的疾病提供激勵措施。獲得孤兒藥資格的藥物，在獲批上市後可能享有七年的市場獨佔期、稅收抵免以及豁免部分申請費用等優惠政策。

IKT-001是一種旨在治療PAH的新型療法。肺動脈高壓是一種進行性且可能危及生命的疾病，其特徵是肺部動脈血壓異常升高，導致心臟負荷加重。目前該疾病的治療選擇有限，存在顯著的未滿足醫療需求。

此次孤兒藥資格認定的獲得，標誌着IKT-001在開發道路上邁出了重要一步，也為Inhibikase Therapeutics在該領域的後續臨床開發與商業化進程提供了潛在支持。