Krystal Biotech Inc. (KRYS) 宣佈，其基因療法Vyjuvek®已獲得英國藥品和保健品監管局（MHRA）的批准，適用於治療營養不良型大皰性表皮鬆解症（DEB）患者。這一監管決定標誌着該療法在美國之外的關鍵市場取得了重要進展，為受這一罕見、嚴重遺傳性皮膚疾病困擾的患者帶來了新的治療選擇。Vyjuvek®是一種基於皰疹病毒載體的局部基因療法，旨在通過功能性COL7A1基因的遞送，幫助患者皮膚產生所需的VII型膠原蛋白，從而促進傷口愈合併減少水皰形成。英國監管機構的批准，是基於其先前在美國獲得FDA批准以及一系列臨床試驗所展示出的積極療效與安全性數據。此次獲批有望進一步拓寬Krystal Biotech的市場覆蓋，並強化其在基因治療領域的地位。