Ionis Pharmaceuticals(納斯達克股票代碼:IONS)已成功完成其三期臨床試驗Reveal研究關鍵隊列的患者入組工作,該研究旨在評估藥物昂丹司瓊(Obudanersen)用於治療安格曼綜合徵的療效。
這項名為Reveal的研究是評估昂丹司瓊的關鍵性試驗,其核心隊列的入組完成標誌着該藥物研發進程中的一個重要里程碑。安格曼綜合徵是一種罕見的神經遺傳性疾病,目前治療選擇有限,因此該療法的進展備受關注。
公司表示,將按計劃推進後續的臨床試驗和數據收集工作,以評估該藥物的安全性和有效性。這一進展為潛在的新治療方案帶來了希望,也反映了Ionis在RNA靶向療法領域的持續探索。