Intellia Therapeutics今日宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）已正式受理其針對遺傳性血管性水腫（HAE）的候選藥物Lonvoguran Ziclumeran（簡稱Lonvo-Z）所提交的生物製品許可申請（BLA），並授予優先審評資格。

這一關鍵性監管里程碑標誌着這家專注於基因編輯療法的生物技術公司，朝着將其首款體內基因編輯療法推向市場的目標邁出了決定性的一步。

Lonvo-Z作為一種創新的一次性基因編輯療法，旨在從根源上解決HAE這一罕見的遺傳性疾病。該疾病患者因C1酯酶抑制劑蛋白功能缺失或異常，會反覆遭受身體各部位突發的、可能導致生命危險的嚴重腫脹。

獲得優先審評意味着FDA將加速對該申請的評估進程，通常這一機制旨在為那些在嚴重或危及生命疾病的治療中展現出顯著改善潛力的療法提供更短的審評時間線。如果一切順利，此舉有望大幅縮短這一創新療法從研發到患者可及的時間跨度。

Intellia Therapeutics公司高層在聲明中強調，這一進展不僅對公司研發管線意義重大，更體現了其致力於運用基因編輯技術變革遺傳性疾病治療範式的堅定承諾。FDA的此項決定，也再次印證了Lonvo-Z在前期臨床試驗中所展現出的巨大潛力及其尚未被滿足的醫療需求。