Ultragenyx Pharmaceutical（納斯達克代碼：RARE）今日宣佈，其針對Ia型糖原貯積病（GSD Ia）的AAV基因療法Genglycos™（亦稱DTX401）所開展的一項長達96周的隨機、安慰劑對照、交叉設計臨床試驗，其研究成果已正式發表於權威期刊《遺傳代謝病雜誌》（Journal of Inherited Metabolic Disease）。

該項研究歷時近兩年，採用嚴謹的雙盲、隨機、安慰劑對照方法，並在後期階段引入交叉治療設計，旨在全面評估Genglycos™在GSD Ia患者群體中的療效與安全性。GSD Ia是一種罕見的遺傳性代謝疾病，患者因缺乏關鍵酶而無法正常調節血糖，面臨嚴重低血糖等健康風險。

研究結果顯示，接受Genglycos™治療的患者在關鍵療效指標上取得了具有統計學意義的改善，顯示出該療法在恢復機體糖代謝調節功能方面的巨大潛力。值得一提的是，安慰劑組患者在交叉接受活性治療後，同樣觀察到了顯著的治療獲益，這進一步佐證了Genglycos™的內在治療效果。

該研究的成功發表，不僅為Genglycos™的臨床開發積累了堅實的循證醫學證據，也為GSD Ia這一長期缺乏有效治療手段的罕見病群體帶來了新的希望。目前，Ultragenyx正積極與全球監管機構溝通，推進該療法的後續註冊與商業化進程。