NEUROGENE INC 已正式宣佈，其針對Rett綜合徵的候選療法Ngn-401，在名為Embolden™的關鍵註冊試驗中成功完成了患者給藥階段。這一里程碑標誌着該基因療法在通往監管審批的道路上邁出了至關重要的一步，為受這一嚴重神經系統疾病困擾的患者家庭帶來了新的希望。試驗的順利推進，為後續的數據收集與分析、以及最終向監管機構提交申請奠定了堅實基礎。
NEUROGENE INC 已正式宣佈，其針對Rett綜合徵的候選療法Ngn-401，在名為Embolden™的關鍵註冊試驗中成功完成了患者給藥階段。這一里程碑標誌着該基因療法在通往監管審批的道路上邁出了至關重要的一步，為受這一嚴重神經系統疾病困擾的患者家庭帶來了新的希望。試驗的順利推進，為後續的數據收集與分析、以及最終向監管機構提交申請奠定了堅實基礎。
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