路透4月16日 - 羅氏公司ROPC.S.周四表示，根據歐洲藥品監管機構的反饋意見，該公司正在啓動其基因療法Elevidys的後期研究。 羅氏公司與美國Sarepta Therapeutics公司SRPT.O合作開發的這種杜興氏肌營養不良症（DMD）療法，去年因兩例與治療相關的患者死亡 (link) 而受到審查，未能獲得歐洲藥品管理局（EMA）的批准。

• 這項III期研究旨在獲得更多安慰劑對照數據，以便重新向歐洲藥品管理局提交監管申請。

• Elevidys目前已在九個國家獲批，用於治療確診DMD突變的非臥床男孩，包括美國，美國已於去年7月下令暫停發貨 (link)。

• DMD是一種罕見的遺傳性疾病，主要影響男孩，並導致肌肉隨着時間的推移逐漸變弱。

• 這項研究將持續72周以上，評估Elevidys與安慰劑相比在約100名早期非臥床DMD男孩中的療效和安全性。主要終點是所謂的「從地板起身速度」中「起立時間」的變化。

• "羅氏首席醫學官兼全球產品開發主管 加拉韋（Levi Garraway）說："我們的信心來自於顯示 Elevidys 持久療效和安全性的可靠的長期數據，以及在全球範圍內治療一千多名非臥床男孩的經驗。

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