Deena Beasley/Nancy Lapid

路透5月14日 - 美國各癌症中心正爭分奪秒地為Revolution Medicines公司（RVMD.O）一款極具前景的胰腺癌藥物招募早期准入項目患者，同時期待FDA能儘快批准該藥物。

美國食品藥品監督管理局（FDA）於5月1日批准了 (link) 擴大使用計劃，距離Revolution公司（）宣佈 (link) 其每日一次的口服藥達拉松拉西布（daraxonrasib）在晚期胰腺癌患者臨床試驗中將生存期延長一倍僅不到三周。胰腺癌是致死率最高的癌症之一，其5年生存率也最低。

該公司此前已向美國食品藥品監督管理局（FDA）申請，希望為那些曾接受過治療、且胰腺癌已轉移至身體其他部位的患者免費提供該藥物。

「公衆獲悉了FDA的公告……這引發了患者申請的洪流，」北威爾健康（Northwell Health）扎克伯格癌症中心的醫學腫瘤學家丹尼爾·金（Daniel King）博士表示。「各癌症中心都在設法與所屬機構協調，開放臨床試驗方案以提供用藥渠道。」

腫瘤科醫生表示，獲得批准並管理 擴大使用計劃需要時間，且要求癌症中心在常規運營之外投入大量資源。

該藥物是去年首批通過FDA新推出的加速審查程序 (link) 獲批的產品之一，在提交完整申請後，有望在一兩個月內獲得批准。

總部位於加利福尼亞州紅木城的Revolution Medicines公司尚未立即回應置評請求。

首席執行官馬克·戈德史密斯（Mark Goldsmith）在上周的電話會議上，拒絕估算將有多少患者尋求該藥物的早期使用，也未透露向FDA提交完整申請的時間表。他表示：「我們正在全力以赴推進此事。」

前內布拉斯加州聯邦參議員本·薩斯（Ben Sasse）近期透露 (link) 自己患有四期胰腺癌，並向CBS新聞節目《60分鐘》表示正在服用Revolution公司的藥物。

值得進一步拓展的突破

該藥物針對約90%的胰腺癌中存在的基因突變，臨床試驗 (link) 顯示，與接受化療的患者6.7個月的中位生存期相比，該藥物可將中位生存期延長至13.2個月。

「與目前最有效的化療方案相比，生存期翻倍意義重大，」哥倫比亞大學/紐約長老會醫院胰腺中心聯合主任古拉姆·曼吉博士表示。「雖然這並非根治手段，但我認為該藥物是一個我們可以以此為基礎進一步發展的全新突破。」

在長達10年的職業生涯中，曼吉博士僅記得曾為另一位患者申請過實驗性藥物的同情用藥。最近在門診中，這位哥倫比亞大學腫瘤科醫生表示，有七名患者向他諮詢了開始使用達拉松拉西布治療的事宜。

他與其他癌症專家表示，讓患者獲得該藥物並非像開具FDA批准藥物的處方那樣簡單。

「患者們已經看到了新聞稿，並開始致電諮詢，」希望之城（City of Hope）的胰腺癌專家文森特·鍾（Vincent Chung）博士表示，「現在的挑戰在於如何推進。」

鍾醫生解釋稱，該計劃要求醫生為每位患者向Revolution Medicines公司提交申請；若公司認定患者符合條件，所有相關資料還需提交給FDA。此外，醫院倫理審查委員會需對患者進行全程跟蹤。

「鑑於申請數量龐大，我不確定FDA方面會如何應對。我相信他們肯定不希望一次性收到1萬份申請，」鍾醫生說道，並補充稱該機構可能會制定一套更通用的入組方案。

Manji表示，據他了解，癌症中心無需收集參與擴大准入計劃患者的詳細數據，但必須報告嚴重副作用或其他問題。

FDA未回應置評請求。該加速審批憑證計劃曾被馬蒂·馬卡里博士譽為標誌性成就，他在與特朗普政府官員數周衝突後，於周二辭去 (link) FDA局長職務。

據美國癌症協會統計，今年全美將有約6.7萬人被診斷出患有胰腺癌 (link)，其中5.3萬人將死於該疾病。

「我們這樣做是為了服務患者，」鍾博士表示。「我當然希望FDA能審查這些數據，並比通常情況更快地批准該療法。」

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