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藍鯨新聞5月14日訊（記者 屠俊）阿爾茲海默症（AD），被譽為世界上最困難的疾病之一，雖然患病人數衆多，但整體藥物研發被學界稱為「死亡谷」，美國藥物生產與研發協會數據顯示，全球累計在AD上的研發投入超過6000億美元，失敗的臨床藥物超過300種，失敗率超99%。

近期，復星醫藥（600196.SH；02196.HK）在不斷加碼該賽道，5月13日晚間，復星醫藥公告與韓國生物製藥企業AriBio達成全球合作，支付6000萬美元鎖定了一款針對早期AD口服III期新藥AR1001的全球獨家選擇權，而此前雙方已經就AR1001在中國境內及港澳地區、約定的東南亞10國的開發、註冊、生產及獨家商業化權益達成成功合作。

復星醫藥董事長陳玉卿在5月14日向藍鯨新聞表示，雖然目前阿爾茲海默症診療賽道目前處於早期階段，但復星醫藥非常看好該賽道的發展潛力。AR1001作為一款口服的AD治療藥物，具備良好的患者依從性優勢，潛在的全球銷售峯值超50億美元。公司將為AR1001後續的研發和商業化搭建團隊，其中包括在美國的商業化團隊，此外也會為全球供應鏈穩定做投入和準備。

「全球商業化的投入雖然較大，門檻也高，但是一旦超過了盈虧平衡點，這個市場還是很誘人的，獲益也會很多。」陳玉卿指出，未來複星醫藥也會有更多的阿爾茲海默症藥物推往全球市場，而海外團隊的搭建是其深化國際化戰略的重要一步。

值得一提的是，去年年底復星醫藥宣佈，擬出資約人民幣14.12億元收購綠谷醫藥51%的股權。收購完成後，綠谷醫藥將成為復星醫藥控股子公司，納入創新藥事業部統一管理，其核心藥品甘露特鈉膠囊（GV-971商品名「九期一」）也將納入復星醫藥創新藥品管線。

對於AR1001，復星醫藥聯席總裁、全球研發中心CEO王興利表示，復星醫藥已經跟蹤該產品的研發將近3年。「我們發現在研發過程中其脫落率很低，約96%的病人選擇繼續進行試驗，且研發入組速度很快，這是在臨床試驗中判斷一個藥好壞的重要標準。」

公開信息顯示，AR1001是一款小分子口服藥物，為治療阿爾茨海默病的潛在同類最佳（best-in-class）療法，具有強效、高選擇性抑制磷酸二酯酶-5（PDE-5）的作用。已開展的臨床前研究顯示，AR1001可清除阿爾茨海默病相關的澱粉樣斑塊並抑制Tau蛋白的異常磷酸化，同時抑制炎性反應，並提供神經保護作用。

對於AR1001的研發和審批進度，王興利介紹，未來會進行全球臨床試驗的數據清理，今年內開始數據讀出，預計2027年內會遞交該藥的上市申請。

此外，王興利也介紹，甘露特鈉膠囊的臨床入組工作也在正常推進，目標是2027年底完成入組，目前也在拓展其它適應症。

與往常BD交易的一次性首付款+里程碑付款不同，本次合作採用了「選擇權+首付款+里程碑」設計，最大限度降低風險，根據協議，復星醫藥將向AriBio支付6000萬美元的選擇權費，並有權於約定行權期限內決定是否行權；選擇行權後，復星醫藥將支付至多1.8億美元的首付款和監管里程碑付款；當許可產品年銷售額達到至少25億美元，將觸發銷售里程碑付款。

「數據讀出後我們會選擇是否繼續支付後續款項，而獲批後還會有一次里程碑付款。」陳玉卿介紹。

根據2023年發布《阿爾茨海默病患者需求洞察報告》（下文簡稱「《報告》」）中指出，目前，我國已成為全球阿爾茨海默病患病人數最多的國家， 患者人數近1000萬人。據預測，到2050年阿爾茨海默病患者人數將在2765萬~9194萬之間，給老齡患者、家庭和社會帶來沉重的負擔。

「目前對於AD治療一個是對症治療，一個是修飾療法，但都不能完全解決疾病的治療。對於AD診療，早期篩查、基因檢測、口服藥物，包括業內在開發的基因療法、細胞治療、腦機接口等都存在診療潛力。復星醫藥也會根據管線和戰略需求匹配最終決定自研和投資的佈局方向。」王興利表示。