路透6月1日 - Fulcrum Therapeutics（FULC.O）周一表示，由於美國食品藥品監督管理局（FDA）對該公司的鐮狀細胞病實驗性藥物提出了致癌風險的擔憂，導致該療法已無可行監管路徑，因此將停止該藥物的研發。

該藥企股價在盤後交易中暴跌近50%。

• 該藥物pociredir原本作為鐮狀細胞病的口服治療藥物進行開發，鐮狀細胞病是一種遺傳性血液疾病，可引發疼痛、貧血、器官損傷並縮短預期壽命。

• Fulcrum表示，FDA的擔憂與Ipsen公司 IPN.PA 抗癌藥物Tazverik所出現的繼發性血液癌症有關，該藥物已於3月在全球範圍內撤市 (link)。

• 該公司表示，已向FDA提交了相關資料，以支持其立場：即兩種藥物靶點的機制差異與風險收益評估密切相關。

• 然而，FDA最終認定，任何以PRC2蛋白為靶點的藥物都存在風險。

• 「我們是在與FDA討論後做出這一決定的，儘管pociredir能顯著提高胎兒血紅蛋白水平且具有潛在的臨床益處，但我們認為pociredir已無發展前景，」Fulcrum首席執行官薩皮爾（Alex Sapir）表示。

• 胎兒血紅蛋白是一種與鐮狀細胞病臨床獲益相關的血紅蛋白。

• Fulcrum將探索包括合併、收購、業務整合或其他交易在內的多種方案，並已着手削減運營開支以保留現金。

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