Silence Therapeutics本周在2026年歐洲血液學協會年會上公布了其在研siRNA療法divesiran的1期SANRECO研究最新隨訪數據。數據顯示，該藥物在真性紅細胞增多症患者中表現出持久的療效，停藥後仍可維持對紅細胞壓積的控制，並顯著改善疾病相關症狀和生活質量。
這項1期研究共納入21名依賴放血治療的真性紅細胞增多症患者。在治療前的六個月內，這些患者共接受了80次放血。而在為期34周的積極治療期間，僅需進行5次放血，且均發生在基線紅細胞壓積水平高於45%的患者中。更值得關注的是，在末次給藥後的16周隨訪期內，僅記錄了4次放血。在14名擁有更長隨訪數據的患者中，首次放血的中位時間長達287天。
除了放血需求的顯著減少，大多數患者的MPN-10總症狀評分從基線至第34周均有改善，表明疾病相關症狀和整體生活質量得到提升。安全性方面，divesiran耐受性良好，未觀察到劑量限制性毒性，最常見的治療期間不良事件為輕度且短暫的注射部位反應，未報告與治療相關的嚴重不良事件或因此停藥的情況。
Silence Therapeutics首席醫學官Curtis Rambaran博士表示，在1期研究中觀察到持續的紅細胞壓積控制、症狀改善以及放血負擔的顯著且持久的減少，這些發現進一步支持了低頻給藥的潛力。目前正在進行的2期SANRECO研究正在評估每六周和每十二周兩種給藥方案，共納入48名依賴放血治療的患者，頂線數據預計將於2026年8月公布。
真性紅細胞增多症是一種以紅細胞過度生成為特徵的罕見血液癌症。目前的標準治療包括反覆放血和細胞減滅劑，但尚無專門針對紅細胞和紅細胞壓積的獲批療法。Divesiran是一種靶向TMPRSS6的「首創」siRNA療法，通過調節鐵代謝來減少紅細胞的過度生成，已獲得美國食品藥品監督管理局針對真性紅細胞增多症的快速通道資格及孤兒藥資格認定。
責任編輯：張俊 SF065