金吾財訊 | 再生元製藥(REGN)宣佈，美國食品藥品監督管理局(FDA)和歐洲藥品管理局(EMA)已正式受理其在研創新藥Cemdisiran的監管申請。該藥用於治療抗乙酰膽腺受體(AChR)抗體陽性的成人全身型重症肌無力(gMG)患者。作為一款針對補體系統C5靶點的小干擾RNA(siRNA)療法，Cemdisiran若能獲批，有望成為全球首款用於治療gMG的siRNA藥物。審查進度方面，FDA已授予該新藥申請(NDA)優先審評資格，並使用了優先審評憑證，其目標行動日期定為2026年11月。另一方面，歐洲歐盟委員會(EC)的最終監管決定則預計將在2027年下半年做出。此外，再生元還計劃於2027年初向日本監管機構遞交上市申請。此次美歐兩地遞交的監管申請，均基於關鍵性III期「NIMBLE」臨床試驗的強勁數據。該試驗是迄今為止全球在gMG領域開展的規模最大的干預性臨床研究之一。其完整研究結果已於2026年4月在《柳葉刀》(The Lancet)雜誌上同步發表，並在美國神經病學會(AAN)年會上進行了學術彙報。臨床數據顯示，Cemdisiran採用每12周一次(即一年僅需注射4次)的皮下注射給藥方案。相比於目前市場上頻繁給藥的常規療法，這種低頻給藥模式若成功上市，將大幅減輕gMG患者的長期治療負擔，改善其生活質量。根據再生元與Alnylam達成的全球許可協議，再生元將全權負責Cemdisiran作為單藥、或未來與C5抗體(如Pozelimab)聯合療法在境外的開發、生產與全球商業化運作。目前，Cemdisiran仍處於臨床研究階段，其安全性和療效尚未獲得任何國家監管機構的最終批准。