近日，Clinicaltrials 網站顯示，復星醫藥登記了一項 FXS6837 針對未接受過補體抑制劑治療的陣發性睡眠性血紅蛋白尿症 (PNH) 的 III 期臨床。公開資料顯示，這是該藥啓動的首個 III 期。

Clinicaltrials 平台

這是一項隨機、開放標籤、陽性對照研究，旨在評估 FXS6837 膠囊與依庫珠單抗在約 90 例未接受過補體抑制劑治療的 PNH 患者中的療效和安全性。患者將接受 FXS6837 膠囊或依庫珠單抗治療 24 周。

研究的主要終點為在第 18 至 24 周期間，4 次測量中至少有 3 次血紅蛋白 (Hb) 水平 ≥ 120 g/L 的參與者比例，且未接受紅細胞輸注（定義為 W2 至 W24 期間未接受紅細胞輸注）。

FXS6837（XH-S003）是一款小分子補體因子 B（CFB）調節劑，主要通過調節免疫系統來發揮作用，用於治療補體異常激活相關疾病（如原發性 IgA 腎病、PNH 等）。

2025 年 8 月，復星醫藥將 FXS6837 在中國以外的全球權益授權給英國生物技術企業 Sitala Bio，交易總金額超 6 億美元。

根據 Insight 數據庫，在 CFB 抑制劑賽道，全球僅有 3 款新藥獲批上市，分別是諾華的伊普可泮、朗來科技的蘭諾可泮，以及海思科的思普可泮。恒瑞醫藥的立康可泮已於 2026 年 1 月在國內申報上市，正在上市審評中。

除此之外，還有 3 款已進入 III 期臨床，來自復星醫藥、南京正大天晴和 Ionis Pharmaceuticals/羅氏。其中 Ionis Pharmaceuticals/羅氏的是一款靶向 CFB 的反義核苷酸（ASO）藥物。

來源：Insight 數據庫

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