【半月內兩起兒童基因編輯試驗死亡事件曝光，業內警示：追求「全球首創」不能忽視臨床安全與合規要求】 繼7月下旬一名6歲女童在接受「全球首例腦部基因編輯」治療後死亡的事件被曝光後，8月5日，一家總部位於上海的基因療法企業輝大基因披露情況說明稱，2025年8月，在一項針對杜氏肌營養不良症的首次人體臨床試驗中，一名高劑量組受試者在接受HG302給藥後不幸離世，該受試者的死亡原因為「在接受高劑量腺相關病毒載體全身給藥後，在補體與細胞因子嚴重激活的背景下發生急性呼吸窘迫綜合徵」。短短半個月內，兩起發生在2025年的兒童死亡事件相繼公之於衆，均指向了在研究者發起的臨床試驗中，為追求「全球首創」而可能存在的冒進風險。多位業內專家表示，這兩起不幸事件暴露出國內部分IIT試驗存在推進過快、風險認識不足、合規性不足等問題。