來源|鳳凰網《風暴眼》

2025年3月24日，上海交通大學醫學院附屬新華醫院的病房裏，6歲女童小美（化名）接受了一次號稱「全球首例」的試驗性腦部鹼基編輯治療。

如果一切順利，這次治療將創造歷史。

可歷史並沒有按照美好的劇本走。

治療第三天，小美開始發熱、無排尿、血小板驟降；一周之內，她因嚴重免疫反應引發的血栓性微血管病離世。

她的死亡成了祕密。直到16個月後，2026年7月23日，國際頂級學術期刊《科學》與知名學術誠信監督平台撤稿觀察（Retraction Watch）聯合刊發調查報道，這場致命試驗才第一次暴露在陽光下。

而這期間，2026年2月，這項臨床研究的實際牽頭人、上海交通大學醫學院松江研究院資深研究員仇子龍團隊，還在《自然》（Nature）雜誌發表了一篇相關動物研究論文，文中既未提及已經實施的人體基因編輯試驗，也未披露小美的死亡。

一位母親抱着治癒希望自費數百萬送出的孩子，最終卻成了這場冒險裏，被犧牲掉的試驗品。事件背後，關於基因編輯與「追逐全球首例」的風險、其中的倫理邊界之爭，才啱啱開始。

01 治癒幻景破滅

2023年3月，4歲的小美在上海一家兒科醫院確診斯奈德斯·布洛克-坎波綜合徵（SNIBCPS綜合徵），這是一種由CHD3基因變異引起的罕見神經發育障礙。

除了小美，全球已知患者目前只有236人。這種病不直接致死，但患者的語言、認知和運動發育會慢慢落後於同齡人，並伴有智力障礙。

好在小美症狀比較輕，父母希望趁着女兒還沒有和同齡人拉大差距，賭上一切進行干預。

他們在一個罕見病家長群裏聽說了仇子龍。這位上海交大醫學院松江研究院的資深研究員，研究方向為神經發育、腦發育疾病與自閉症。其團隊建立的世界首個自閉症非人靈長類動物模型入選2016年科技部「中國科學十大進展」，本人在《Nature》等國際權威期刊發表研究論文與應邀綜述數十篇，還著有科普讀物《基因啓示錄》。一系列光鮮並且權威的履歷，攬獲了不少罕見病患者的信任。

仇子龍 圖片來源：上海交通大學醫學院松江研究院官網

小美父母把病歷打包發去郵件，聯繫仇子龍希望嘗試基因治療，雙方很快見面了。

父母為了通過基因編輯治好女兒，不惜砸下重金。據南方周末拿到的轉賬記錄顯示，從2023年7月到2025年1月，他們前後砸了620多萬元，覆蓋了病毒載體制備、動物實驗和部分研發成本。

2025年3月24日，6歲的小美被推進新華醫院手術室，醫生通過腰椎穿刺，把裝載着鹼基編輯器遺傳指令的病毒注入其腦脊液。

令人意外的是，小美開始發熱，無排尿、血小板降至危險水平、腎臟嚴重受損。一周後，小美死亡。

據《科學》雜誌報道，醫院倫理委員會認定，小美的死因為血栓性微血管病，死亡「肯定與治療有關」。

根據2025年9月上海市楊浦區衛健委開具的罰單，新華醫院在事件後僅被罰款3600美元（摺合2.4萬元人民幣）。理由是醫院未能妥善監管這項試驗，也未在相關數據庫中將該試驗註冊為商業資助的研究項目。

而真正讓小美的父母無法接受的，是今年2月18日，仇子龍聯合復旦大學程田林團隊、新華醫院李斐團隊，在《自然》發了篇小鼠研究論文，題目叫「In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice」。論文講的是用鹼基編輯器TeABE技術糾正小鼠CHD3基因突變，並改善了部分行為異常。

通篇讀下來，找不到半句此前針對人類患者開展的基因編輯治療的內容，也未披露相關患者死亡事件。

仇子龍在《自然》雜誌發表相關研究。

父母花光積蓄資助的研究項目，最終變成了別人學術鍍金的墊腳石，承擔風險的是自己的女兒。當小美的父母反應過來時，他們最擔憂的，是相關論文會誤導研究人員及其他有類似患兒的家庭。

他們先是向上海交大醫學院遞交投訴，又給《自然》寫信要求撤稿。

紙終究包不住火。今年7月23日，事件曝光，輿論才炸開。

針對相關輿論，7月26日，上海交大醫學院發聲明稱，已成立專項工作組調查；7月29日，《自然》雜誌在論文頁掛出編輯提示：「本文及其所呈現的數據已引發爭議。待相關調查結束，各方均有機會作出全面回應後，將視情況採取進一步的編輯措施。」

7月30日，由研究者在Clinical Trials上提交的該臨床試驗在線數據更新信息：2025年3月31日，唯一一名受試者死於血栓性微血管病，這是一種嚴重不良事件，經評估與該研究明確相關。

從確診到死亡，小美的人生停在了6歲，最終變成了試驗信息中被補錄進去的一小行文字。而圍繞這件事的更多線索，都還在「調查中」。

02 自費約600萬，承擔致命風險

小美走了，消息被捂了十六個月。如今隨着調查披露，這場試驗背後的多重爭議才浮出水面。

眼下外界詬病最集中的，是家屬當初並未獲得完整的風險告知。

據《科學》雜誌披露，新華醫院提供的兒童版知情同意書裏，把人體基因比作一本「書」，小美的「書」裏存在一處錯誤，因此需要把它改正過來。

然而，無論是兒童版還是父母版知情同意書，都沒有提到死亡風險。

根據南方周末報道，錄音顯示，仇子龍曾安撫家長稱：「三甲醫院會將患者安全放在第一位，醫院有能力控制，不會去做危險的事情。」他還補了一句：「醫院批准臨床試驗的前提和標準，也是目前（治療）沒有替代辦法，看患者的意願，以及足夠安全。」

可事實上，就在小美治療前一個月，與仇子龍團隊合作的、由PriMed開展的靈長類動物毒理學研究給出了實驗報告顯示，無論接受低劑量還是高劑量治療，四隻猴子都出現了中度至重度的肝臟損傷。另一隻接受高劑量病毒治療的猴子還出現了腎臟損傷。

這正是血栓性微血管病的典型預警。

值得注意的是，這份報告出具時間是2025年2月17日，新華醫院倫理委員會審批通過小美臨床試驗項目的批件是2025年1月2日。也就是說，還沒等到猴子毒理數據歸位，決定孩子命運的倫理審批就已一路綠燈。

患者家屬為試驗和治療自費的鉅額花銷，是另一重爭議。

小美父母前前後後掏了約600萬元，部分資金直接打進了科研團隊成員楊侃的個人賬戶，其間，楊侃還曾要求追加費用。

但知情同意書白紙黑字寫着：參加本項研究不會增加受試者額外支出，所有費用將由藍啓心途基因科技（上海）有限公司承擔。

與此同時，天眼查信息顯示，藍啓心途的股東名單裏找不到仇子龍和楊侃的名字，但該公司申請的一項核心專利——「一種基於腺相關病毒的基因導入大腦的方法」，發明人欄赫然寫着二人。

按照美國大學協會（AAU）和美國醫學院協會（AAMC）發布的《保護患者，維護誠信，促進健康：加快在人體受試者研究中實施利益衝突政策》，這種與臨床試驗直接相關的專利屬於重大經濟利益，可在《自然》發表論文時，作者卻聲稱「不存在利益衝突」。

03 追求「全球首創」的冒進風險

「如果一切順利，上海交通大學醫學院附屬新華醫院將創造歷史。小美將成為世界上首例接受腦部基因編輯療法的患者。」《科學》雜誌的相關報道這樣寫道。

「世界首例」的光環，的確十分誘人。

仇子龍也曾向家屬宣佈，小美的治療將會引起更大的轟動，這是首例針對大腦的基因編輯療法。

為了這臨門一腳，仇子龍並沒有將猴子病理學報告提交至倫理委員會。也許是低估了高劑量AAV的免疫反應風險，也許是「全球首例」的誘惑壓過了審慎，小美在時機尚不成熟的時候，被推上了手術台。

這種對「第一」的急切追逐，在基因編輯治療領域，已釀成不止一起悲劇。

就在今年8月5日，也就是小美死亡事件被捅出來不到兩周，總部位於上海的輝大基因發了一份情況說明，承認2025年8月，一名杜氏肌營養不良症（DMD）受試兒童在高劑量AAV全身給藥後離世，該受試者的死亡原因為「在接受高劑量腺相關病毒（AAV）載體全身給藥後，在補體與細胞因子嚴重激活的背景下發生急性呼吸窘迫綜合徵（ARDS）」。

兩起相隔五個月的兒童死亡事件，都在研究者發起的臨床試驗（IIT）框架下進行，也都沉寂了近一年才見光。

IIT本意是讓醫生探索臨床新問題，這幾年卻成了不少團隊繞開藥企重監管的捷徑。畢竟首篇頂刊、首個適應症、首個技術路徑，後面跟着的是課題結項、人才帽子、公司估值和專利授權……

耐人尋味的是仇子龍自己的表態。

2026年5月，小美離世一年多後，他在朋友圈轉發了一篇談基因編輯臨床預期的文章，特意摘錄了文中的專家觀點：

「我們絕不能誇大療效、兜售希望，更不能給患兒家庭傳遞不切實際的幻想。我們肩負沉重的倫理責任，不能誤導大衆對基因治療的真實邊界抱有過高期待。」

參考資料：

《6歲女童夭折背後，一場失敗的「全球首例」腦部基因編輯試驗》，新京報

《基因編輯，一個6歲女孩之死》，南風窗

《致命的希望：基因治療女童死亡事件關鍵細節》，南方周末