Bhanvi Satija/Mariam Sunny

路透8月28日 - Cytokinetics公司（CYTK.O）周五表示，詳細的三期臨床試驗數據顯示，其藥物aficamten顯著改善了患有某種遺傳性心臟病患者的症狀和運動耐力，而該病目前尚無獲批的治療方法。

這些在歐洲心臟病學會年會上公布的結果，將為該生物技術公司計劃於2026年第四季度提交的美國補充上市申請提供支持。

該藥物已獲批用於治療oHCM（即阻塞性肥厚型心肌病），即心肌增厚導致 血流受阻的病症，商品名為Myqorzo。Cytokinetics正尋求將其適應症擴展至非阻塞性肥厚型心肌病（nHCM），該病症會導致心肌增厚但不阻塞血流。

該公司今年早些時候曾披露，該試驗已達成其雙重主要目標，即改善心力衰竭症狀並提升患者生活質量。

巴克萊分析師預測，Myqorzo的峯值銷售額將超過50億美元，並預計Cytokinetics將在未來數年內獨佔非梗阻性心肌病（nHCM）市場，從而引發「光環效應」，推動其現有梗阻性心肌病（oHCM）藥物的銷售。

百時美施貴寶 BMY.N 將於今年晚些時候針對nHCM患者啓動其競品藥物Camzyos的後期臨床研究。

周五公布的詳細數據顯示，在這項涉及517名患者的研究中，53%服用aficamten的患者在五項關鍵疾病指標（如耐力、症狀緩解和心臟負荷等）中的至少三項上表現出顯著改善，而安慰劑組這一比例僅為13%。

然而，該藥物並未顯著改善心臟結構，也未能延緩心血管事件的發生。此外，約10%的患者出現了心臟泵血能力危險性下降的情況，研究期間還發生了12例心力衰竭事件。

「研究初期出現了心力衰竭事件的不平衡，」首席醫療官史蒂夫·海特納（Steve Heitner）告訴路透，並解釋稱， 嚴格的試驗給藥算法排除了臨床判斷，導致了這些早期事件的發生。

他補充道，在實際臨床中，醫生將通過監測患者的自述症狀來安全地調整劑量。

B. Riley的分析師指出，該藥物的數據將作為一條至關重要的「橋樑」，用於驗證Cytokinetics公司針對射血分數保留型心力衰竭 (HFpEF) 的下一代藥物ulacamten。這是一個規模更大的、價值數十億美元的治療市場，該藥物也將在此與百時美施貴寶展開競爭。

HFpEF是一種心肌僵硬、吸入血液量減少的疾病。