9月3日 - ** Ultragenyx Pharmaceutical（RARE.O）股價在盤前交易中下跌45.5%，至14.4美元

** 該公司研發的藥物阿帕祖納森（apazunersen） (link) 在針對安傑爾曼綜合徵（一種影響神經系統並導致兒童期大腦發育異常的疾病）的晚期臨床試驗中未能達到主要研究目標

** 與安慰劑相比，該藥物在改善兒童認知能力或整體發育方面未顯示出顯著效果

** Ultragenyx表示正在評估apazunersen項目的未來走向

** 此次試驗結果「毫無疑問是負面的」，此次失敗「增加了競爭對手的風險」，例如Ionis（IONS.O），該公司目前正在進行自己的類似安傑爾曼綜合徵晚期臨床試驗

** 截至上一交易日收盤，該股年內累計上漲15.4%