諾華製藥(NVS.US)宣佈,其評估del-desiran治療1型強直性肌營養不良(DM1)的III期HARBOR研究未達到主要終點。數據顯示,與安慰劑相比,患者視頻手部張開時間(vHOT)未出現具有統計學意義的改善。諾華表示,研究在次要終點和探索性分析中觀察到臨床活性跡象,安全性總體與此前數據一致。公司將進一步分析完整數據,並與監管機構溝通後確定後續開發路徑。
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