9月8日 - ** Intellia Therapeutics(NTLA.O)股價在盤前交易中上漲6.4%,至13.55美元
** 該公司表示,美國食品藥品監督管理局(FDA)已受理其申請,尋求批准將lonvoguran ziclumeran(簡稱lonvo-z)作為遺傳性血管性水腫(HAE)的實驗性治療藥物,並授予其優先審評資格
** 遺傳性血管性水腫(HAE)是一種罕見的遺傳性疾病,會引發反覆發作且可能危及生命的腫脹發作
** 該監管機構將該療法的審評目標日期定為明年3月10日
** 若獲批准,lonvo-z將成為首個上市的基於CRISPR技術的體內基因編輯療法,也是首個針對HAE的單次治療方案——NTLA
** 該申請得到了晚期臨床試驗數據 (link) 的支持,數據顯示在第5周至第28周的主要評估期間,與安慰劑相比,單次劑量的lonvo-z將平均每月發作次數減少了87%
** NTLA表示,FDA目前暫無計劃召開諮詢委員會會議來討論該申請
** 截至上一交易日收盤,該股年內累計跌幅達41.7%