美國克利夫蘭診所、波士頓CRISPR治療公司和新西蘭臨床研究中心聯合開展的首次人體臨床試驗顯示，在一年隨訪期內，CRISPR-Cas9基因編輯療法可安全有效地降低難治性血脂異常患者的低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C，俗稱「壞膽固醇」）和甘油三酯。研究結果已在2026年歐洲心臟病學會年會上公布，並同步發表於新一期《新英格蘭醫學雜誌》。
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